Miks maksab beebitüdruku elu päästev ravim pea kaks miljonit eurot?

 (356)
Kolmekuune Annabel, kes põeb haruldast geenihaigust, vajab abi nii kiiresti kui võimalik.
Kolmekuune Annabel, kes põeb haruldast geenihaigust, vajab abi nii kiiresti kui võimalik.Foto: Erakogu

Haruldast geenihaigust põdevat Annabeli aitab vaid maailma kõige kallim ravim. Toetuseks annetas TÜ Kliinikumi Lastefond oma reservfondist 400 000 eurot ja oma panuse annavad nii kodanikud kui ka haigekassa, kes otsib võimalusi, kuidas beebi elu päästa.

Kolmekuusel Annabelil diagnoositi haruldane spinaalne lihasatroofia ehk SMA-1, mille esinemissagedus on 1:11000. Haiguse tõttu ei arene edasi lihased ning selle diagnoosiga lapsed ei ela enamasti kauem kui kaks aastat.

Haigekassa andmetel on spinaalse lihastroofia raskemate vormidega patsiente Eestis 15-20 ning igal aastal sünnib juurde 1-2 uut patsienti. Haigekassa juht Rain Laane nentis Delfile, et praegu spinaalset lihasatroofiat põdevatele lastele head ravi pole.

Beebitüdruk Annabeli olukord on aga kriitiline ja ravi on tal vaja nii ruttu kui võimalik. Tema elu päästaks vaid geeniravim Zolgensma, mis maksab peaaegu kaks miljonit eurot.

Zolgensma, mis sai vaid mõni nädal tagasi USA ravimiametilt heakskiidu, on veenisisene geeniteraapia, mis peaks SMA-1 diagnoosiga lapsed terveks ravima. Tartu Ülikooli Kliinikumi meditsiinigeneetik dr. Riina Žordania sõnul piisab Annabeli elu päästmiseks umbes tunniajasest infusioonist.

Seotud lood:

Miks on aga uued ravimid hirmkallid?

Zolgensmat sponsoreerib üks maailma juhtivaid ravimitootjaid Novartis. Novartise Eesti filiaali juht Jürgen Kukk ei soovinud täna Delfile lähemalt kommenteerida, miks Zolgensma ravim nii palju maksab.

Varem on vähiravifondi Kingitud elu palvel uute ravimite hinnastamise tagamaadest rääkinud ravimifirma Roche Eesti tegevjuht Kadri Mägi-Lehtsi.

Innovaatiliste ravimite kõrgem hind on Mägi-Lehtsi sõnul tingitud ressursimahukast teadus- ja arendustegevusest, et tagada riski ning kulu-tulu tasakaal ja võimekus finantseerida pooleliolevaid arendusprojekte.

Samuti võetakse ravimi hinna määramisel arvesse seda, kas uue ravimi abil on võimalik vähendada vajadust mõne teise meditsiinilise protseduuri, operatsiooni või haiglaravi järele. Ravimid, mis vähendavad kulukaid operatsioone, haiglas viibimise vajadust ja arstikülastusi, hinnatakse sageli kõrgemalt, sest nad võimaldavad nii patsientidele kui ka ravirahastajatele mugavamaid lahendusi ja kokkuhoidu, ütles Mägi-Lehtsi.

Ravimite väärtust hinnatakse kõrgemalt ka siis, kui need aitavad elusid pikendada või päästa. Samuti mõjutab hinda ravimitootjate vaheline konkurents.

Lehtsi-Mägi tõi veel välja, et ravimi hind mõjutab selle võimalust erinevates riikides õigel ajal patsiendini jõuda. Kui ravimi hind on liiga kõrge, siis võivad näiteks rahastajad keelduda seda hüvitamast.

Zolgensmal Eestis müügiluba pole

Zolgensma on turule lubatud ainult USA-s, kuid Euroopas on ravimi hindamine alles käsil. See tähendab, et Zolgensma kohta ei ole hetkel täiendavat infot teada ja samuti ei ravimil Eestis kehtivat müügiluba. Müügiloata ravimeid võib sisse vedada ja turustada ravimiameti loal ja selleks saab taotluse esitada väljakirjutamise õigust omav arst oma patsiendi raviks.

Haigekassale pole Zolgensma ravimi taotlust veel esitatud. Juhtkond ja sotsiaalminister Tanel Kiik on aga arutanud võimalusi, kuidas Annabeli ravi toetada.

TÜ Kliinikumi Lastefondi toetusjuht Eveli Ilves ütles Delfile, et kokkuvõte, kui palju on Annabeli ravi toetuseks annetusi kogutud, selgub uue nädala alguses. "Annetusi on kogunenud ja on selge, et inimestele läheb Annabeli lugu väga korda," ütles Ilves.